CRISPR-Cas9 기반 *In Vivo* 유전자 교정의 안전성 확보를 위한 전달체(Delivery Vehicle) 혁신 동향

CRISPR-Cas9 시스템을 이용하여 살아있는 유기체 내에서 직접 유전자를 교정하는 In Vivo 유전자 치료법은 난치병 치료의 혁신적 잠재력을 가지지만, 원하는 세포에 효율적으로 도달시키고 비표적 효과(off-target effects)를 최소화하는 전달체 기술이 핵심 과제이다.

최신 전달 전략의 발전 방향

• 지질 나노입자(LNP)의 정교화: siRNA 및 Cas9 mRNA 탑재를 위해 LNP의 표면 개질을 통해 특정 조직(예: 간, 근육)에 대한 선택성을 높이는 연구가 활발하다. 이는 mRNA 안정성과 세포 내 엔도좀 탈출 효율을 동시에 개선하는 데 중점을 둔다.
• 바이러스 벡터의 안전성 강화: AAV(Adeno-associated Virus)와 같은 바이러스 벡터의 유전체 내 삽입 위험을 낮추고 면역원성을 감소시키는 라이브러리 구축 및 캡시드 디자인 최적화가 이루어지고 있다.